Badania kliniczne prowadzone są w krajach, w których placówki służby zdrowia gwarantują wysoką jakość opieki medycznej. Są to między innymi: Stany Zjednoczone, Japonia, kraje Europy Zachodniej, a od kilkunastu lat również Polska, wraz z innymi krajami Europy Wschodniej.
W trakcie badania klinicznego można:
- badać nowy produkt leczniczy (lek) pod względem dawkowania, częstości przyjmowania przez chorego, sposobu podawania (tabletka, zastrzyk, „kroplówka”)
- dodawać nowy lek do istniejącego postępowania leczniczego
- poszukiwać nowej drogi podawania leków w już stosowanym postępowaniu leczniczym
- badać nową metodę diagnostyczną
- oceniać wpływ czynników niefarmakologicznych, takich jak: porzucenie nałogu, dieta, aktywność fizyczna na pacjentów z chorobą nowotworową
- poszukiwać metod zapobiegania rozwojowi nowotworu
- porównywać nowe schematy terapeutyczne z już stosowanymi w celu zmniejszenia w leczeniu zakresu działania skutków ubocznych, bądź uzyskania wyższej skuteczności leczenia
Jeśli cel badania zostanie osiągnięty z uwzględnieniem skuteczności i bezpieczeństwa stosowania, to wówczas możliwa jest rejestracja i wprowadzenie do praktyki medycznej obiektu badań. Rejestracji dokonuje uprawniona agenda państwowa. W Unii Europejskiej takie uprawnienia posiada Europejska Agencja ds. Leków EMEA (European Medicines Agency), natomiast w naszym kraju - Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Głównym celem badania klinicznego nowego leku jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa stosowania w praktyce medycznej. W całym długotrwałym (rzędu 10 lat) i kosztownym (rzędu 850 mln USD) procesie badawczo-rozwojowym nowego leku badania kliniczne trwają około 8 lat i pochłaniają około dwóch trzecich (590 mln USD) kosztów realizacji całego procesu. Sponsor badania klinicznego ma prawo do wyłącznej sprzedaży zarejestrowanego leku w okresie ochrony patentowej, który zazwyczaj trwa od 10 do 15 lat. Po wygaśnięciu ochrony patentowej zarejestrowanego leku na rynek można wprowadzać biorównoważne leki odtwórcze (generyczne).